GBP-2401은 종양 세포가 면역 체계를 피하기 위해 분비하는 억제 단백질을 차단함과 동시에, 체내 면역 T세포의 수용체를 활성화해 직접 암세포를 공격하도록 유도하는 이중특이성 항체(Bispecific Antibody)입니다. 기존 1세대 면역관문억제제가 듣지 않던 난치성 삼중음성유방암 임상 3상에서 현재 78% 이상의 긍정적 지표를 기록하고 있습니다.

임상 2상 진입 직후 몇몇 환자에게서 예측하지 못했던 수치 상의 일시적 알레르기 유발 반응이 확인되어 2개월간 전체 테스트를 긴급 보류했던 시기가 있었습니다. 개발팀 전체가 패닉에 빠졌지만, 밤낮없이 혈액 면역 바이오마커들을 추적 분석한 결과 특정 단백질 분자 배열의 물리적 미세 진동 때문임을 규명해 냈고 배합 비율 조정을 통해 부작용 없이 완벽한 효과를 내도록 제형 개선에 성공했습니다. 그때의 보류가 약물을 훨씬 안전하고 완벽하게 다듬는 결정적 계기였습니다.

누가 뭐래도 새벽 6시, 아무도 없는 조용한 연구소에 가장 먼저 출근해 에스프레소 한 잔을 내려 들고 전날 밤 24시간 가동시켜 놓았던 고배율 형광 공초점 현미경의 이미지 분석 자료를 컴퓨터로 처음 열어보는 수 초의 시간입니다. 암세포가 이중항체 투여 후 사멸되어 흐물흐물하게 녹아내리는 녹색 형광 픽셀을 포착하는 그 순간은 말로 다 형언할 수 없는 희열을 선사합니다.

분자 기호 구조식을 단 한 획 디자인하거나 파이펫 팁으로 나노리터 액체를 흡입할 때조차, 내가 하는 이 손짓 한 번에 수년 뒤 실제 혈액암 병동에 누워있는 말기 암 환자와 그 가족의 미래가 결정된다는 사실을 무섭게 의식해야 합니다. 그 두렵고 무거운 책임의식이 바로 연구자로 하여금 새벽 3시 지독한 분석 보고서 앞에서도 몰입의 집중력을 유지시켜 주는 생명 과학자만의 거룩한 소명입니다.

유전자 치료제는 평생 매일 약을 삼키며 질병 증상을 '유지·관리'하는 기존 대증 요법과 차원이 다릅니다. 고장 난 특정 유전자 염기 서열을 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터에 담긴 정상 유전자로 대체시켜 주는 단 한 번의 투여로 환자를 근본적으로 완치(Single-dose Cure)시킬 수 있다는 잠재성 때문입니다. 생명의 설계도 자체를 복원한다는 거대한 매력에 이끌려 연구에 투신하게 되었습니다.

실험실 문을 나서면 정말 평범하고 쾌활한 사람입니다. 주말에는 저희 집 사랑스러운 골든 리트리버인 '뉴클레오(Nucleo)'와 넓은 공원으로 원반던지기를 하러 가요. 눈치채셨겠지만 분자 생물학의 핵심 핵산 단위인 뉴클레오티드에서 이름을 빌려왔습니다(웃음). 활발한 강아지와 흙밭에서 뒹굴며 몸을 움직이면 정밀한 유전자 배열 연구 때문에 잔뜩 긴장해 있던 뇌 속 나노 뉴런들이 비로소 리셋되며 완벽한 힐링을 이룹니다.

작년 가을, 척수성 근위축증을 앓고 있는 어린 환우와 그 부모님께서 격려차 저희 연구 센터를 방문하신 적이 있었습니다. 휠체어에 앉은 그 꼬마 아이가 작고 서툰 손짓으로 "예쁜 유전자 주스 만들어주셔서 너무 감사해요"라며 알록달록 무지개가 그려진 스케치북 편지를 선물해 줬는데 그 편지를 품에 안고 센터 화장실 구석에 들어가 꺼어꺼어 소리 내 한참을 울었습니다. 아직 개발 중임에도 우리의 성공을 온 삶으로 기다리는 작은 천사가 있다는 생각에 그 그림은 지금도 제 개인 실험 테이블 정중앙에 붙어 있습니다.

현재 AAV 유전자 치료제 벡터의 가장 고질적 한계는 바이러스 캡시드가 엉뚱하게 간 조직으로만 대부분 흡수되어 타겟 기관인 골격근이나 뇌 세포로 향하지 못한다는 비효율성에 있습니다. 저희 개발팀은 인공지능 진화 모델링으로 타겟 근육 세포에만 기존 대비 무려 340% 이상 강하게 표적 접착하는 신규 AAV 캡시드 변이 유전자 구조를 디자인 완료했습니다. 올 하반기 비임상 원숭이 모델 동물 투여 테스트에서 이 캡시드가 유효하게 설계대로 유도되는지 입증하는 것이 가장 큰 마일스톤입니다.